或掃碼獲取報(bào)告
（一）新一代精準(zhǔn)療法CGT療法，引領(lǐng)生物制藥的新一輪浪潮
細(xì)胞基因治療（CGT，Cellular andGeneTherapy)是目前生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具前景的發(fā)展方向。CGT療法是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，引領(lǐng)生物制藥的新一輪浪潮。CGT是指利用基因表達(dá)和體外改造等手段，將確定的遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移至患者的特定靶細(xì)胞內(nèi)，通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個(gè)體基因的表達(dá)或修復(fù)異?；?，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)治療的方法，具體分為細(xì)胞治療和基因治療。
1、細(xì)胞治療是指應(yīng)用人自體或異體來源的細(xì)胞經(jīng)體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病治
療的過程。體外操作包括但不限于分離、純化、培養(yǎng)、擴(kuò)增、活化、細(xì)胞系的建立、凍存復(fù)蘇等。研發(fā)進(jìn)展較快的包括免疫細(xì)胞療法和干細(xì)胞療法。
免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域目前已碩果累累。隨著2017年全球第一個(gè)CAR-T藥物Kymriah在美國獲批后，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)逐漸從分子治療邁入細(xì)胞治療領(lǐng)域。目前我國及全球已有多款CAR-T獲批，2024年2月全球首個(gè)TIL藥物lifileucel獲得FDA批準(zhǔn)上市，2024年8月全球首個(gè)TCR-T藥物Afami-cel獲得FDA批準(zhǔn)上市。
干細(xì)胞療法美國和中國迎來首個(gè)干細(xì)胞創(chuàng)新藥獲批的里程碑。Mesoblast于2024年7月向FDA重新提交了remestemcel-L的上市申請，2024年12月23日正式獲批，成為美國首個(gè)獲批的干細(xì)胞創(chuàng)新藥。2024年6月鉑生卓越公司自主研發(fā)的艾米邁托賽注射液成為全國首款獲得藥監(jiān)局NDA正式受理并納入優(yōu)先審評的干細(xì)胞新藥，2025年1月2日附條件上市，是國內(nèi)首個(gè)獲批上市的干細(xì)胞療法產(chǎn)品。
2、基因治療是指通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個(gè)體基因的表達(dá)或修復(fù)異常基因，達(dá)到治愈疾病目的的療法?；蛑委熤饕煞譃橐圆《緸檩d體的基因替代和非病毒載體的基因編輯。
全球醫(yī)藥賽道正處于小分子藥物、大分子藥物及CGT技術(shù)浪潮三者疊加帶來的快速發(fā)展期。小分子藥物研發(fā)方興未艾，到2010年后大分子藥物開始引領(lǐng)研發(fā)重點(diǎn)、再到細(xì)胞和基因療法興起，在基因編輯技術(shù)得到革命性突破后（CRISPR-Cas9的出現(xiàn)），加快推進(jìn)CGT的醫(yī)藥研發(fā)及CDMO行業(yè)持續(xù)發(fā)展。
（二）CGT成藥效果好，臨床成功率高，單次治療可帶來長期療效
CGT具有多個(gè)獨(dú)特優(yōu)勢：成藥效果好，臨床成功率高，可以從根源治療疾病，單次治療帶來長期療效，這些特點(diǎn)為難治性疾病治療提供了新選擇，目前主要用于腫瘤和罕見病的治療。CGT在治療遺傳性疾病、癌癥等領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大的潛力，尤其是在治療某些類型的血液腫瘤方面已經(jīng)展現(xiàn)出顛覆性的臨床療效。CGT的優(yōu)勢在于其作用機(jī)制明確，能夠直接靶向DNA，在根源上治療疾病。
1、相比于傳統(tǒng)的小分子藥物和生物大分子藥物，CGT藥物能夠打破蛋白質(zhì)層面靶點(diǎn)難以成藥的局限，潛力巨大。根據(jù)NatureReviewsDrugDiscovery披露，蛋白質(zhì)編碼基因僅占整個(gè)人類基因組的約1.5%，其中和疾病無關(guān)的蛋白質(zhì)占其中的85%~90%。同時(shí)，在10%-15%與疾病相關(guān)的致病蛋白中，超過80%的蛋白質(zhì)不能被目前常規(guī)的小分子藥物以及生物大分子制劑所靶向，屬于不可成藥蛋白質(zhì)靶點(diǎn)。
2、CGT藥物作用機(jī)制明確，臨床成功率高。根據(jù)美國生物技術(shù)創(chuàng)新組織機(jī)構(gòu)（BIO）發(fā)布的2011-2020臨床研發(fā)成功率數(shù)據(jù)，CAR-T療法臨床I期到獲批上市的概率約17%，居于首位，其次是RNAi為13.5%，基因治療為10%，低于單抗類藥物12%，高于小分子藥物7.5%。
3、多用于腫瘤和罕見疾病，解決不可成藥/缺少治療方法的難題。2022年以來，抗癌療法超過罕見疾病療法，成為臨床最常見治療類型。
（三）全球CGT市場快速擴(kuò)容，上下游企業(yè)有望共同受益
全球CGT市場快速擴(kuò)容，上下游企業(yè)有望共同受益。根據(jù)PrecedenceResearch預(yù)測，2024年全球細(xì)胞和基因治療市場規(guī)模為212.8億美元，預(yù)計(jì)到2034年將達(dá)到1174.6億美元左右，從2024年到2034年的復(fù)合年增長率為18.6%。其中，2023年北美細(xì)胞和基因治療市場規(guī)模約為90億美元，占比約50%。
全球基因治療行業(yè)加快發(fā)展，行業(yè)融資仍維持高景氣度。2021年全球細(xì)胞與基因治療市場融資額達(dá)225億美元，同比2020年增長28.1%，中國細(xì)胞與基因治療市場融資額達(dá)100億元，增長速度遠(yuǎn)超全球。
2015年以來，全球基因治療行業(yè)加快發(fā)展，行業(yè)融資不斷升溫。風(fēng)險(xiǎn)投資、私募投資、IPO十分活躍。特別在2017年以后，隨著腺相關(guān)病毒藥物L(fēng)uxturna和2款CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的上市，基因治療行業(yè)迅猛發(fā)展，行業(yè)融資總額從2017年的約75億美元大幅增長至2021年的227億美元。2022年，基因治療領(lǐng)域在行業(yè)總體投融資中的占比從7%上升至17%。行業(yè)內(nèi)并購交易頻繁，大藥企傾向于通過并購或合作交易入場：2017年Gliead以119億美元的價(jià)格收購KitePharma；2018年BMS（Celgene）斥資55億美金收購Juno。行業(yè)內(nèi)合作交易同樣活躍，Bigpharma也通過戰(zhàn)略合作等方式進(jìn)入CGT領(lǐng)域。禮來、羅氏、諾華、阿斯利康等均通過收購/交易等方式進(jìn)入CGT領(lǐng)域。